首爾和香港2025年11月24日 /美通社/ — 一直致力於開發基因組編輯治療方案的臨床階段初創公司引正基因(GenEditBio)，今日宣佈與韓國ToolGen Inc.達成戰略交叉許可協議，雙方將共同研發新一代體內基因組編輯療法。

此項合作結合了雙方關鍵且高度互補的生物技術，即ToolGen頂尖的基因組編輯器(CRISPR-Cas9)平臺與引正基因行業領先的脂質奈米粒（LNP）遞送系統，旨在共同研發創新的基因組編輯療法，為臨床醫治未能滿足的疾病提供單次治療即完成（「一次完成」）的治療方案。

體內基因組編輯的成功不僅依賴於高精準度的基因組編輯器，也需使用安全和高效的遞送系統把基因組編輯藥物準確送到目標組織和細胞。此次合作充分發揮雙方的技術優勢，在研發中產生強大的協同效益。

引正基因開發中的研究性藥物GEB-200是一款針對動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）的基因組編輯療法。體內脂蛋白a （Lp(a)）水準偏高是對ASCVD已知的遺傳性風險因素，影響全球近兩成人口。引正基因專有並經最佳化的脂質奈米粒及其他關鍵遞送技術能把基因組編輯器安全和高效地送到體內，為相關基因進行編輯，從而降低Lp(a)的水平。此專案因具有潛力為現有需要長期服藥的心血管疾病提供「一次完成」的替代治療方案而備受關注。

ToolGen與引正基因自GEB-200開發早期已緊密合作，結合各自技術優勢推動專案。兩家公司近期完成在非人類靈長類動物（NHP）的臨床前研究，成功驗證編輯目標基因的安全性，標誌著邁向提交新藥臨床試驗(IND)申請的重要里程碑。展望未來，將加速GEB-200的研發與監管申請程序，並根據雙方協議探索全球授權機遇。

引正基因聯合創始人兼董事長鄭宗立教授表示：「引正基因與ToolGen共同秉持 『攜手同心，力量倍增』的理念，也彼此因為擁有為病患者帶來安全和有效的基因組編輯療法此一共同目標而走在一起。我們對與ToolGen簽署這份交叉許可協議將GEB-200的研發加速進入臨床階段充滿期待。此次合作體現了我們公司高通量LNP標記系統在臨床轉化中高預測性的技術優勢，同時凸顯ToolGen在CRISPR-Cas9基因組編輯器方面的頂尖技術。」

ToolGen 執行長柳宗相博士表示: 「投資者日益重視針對心血管疾病的基因組編輯療法。跨國藥企禮來公司最近就以10億美元首期費用和最多3億美元條件價值權益收購Verve Therapeutics，當中在研管綫包括靶向Lp(a)的基因編輯療法。ToolGen今次透過與引正基因的戰略合作，目標是把我們在基因組編輯器的頂尖優勢結合她們的高階遞送技術，力求在基因組編輯治療領域實現突破，將創新的『一次完成』治療方案帶給全球患者。」

關於ToolGen

總部位於韓國首爾的ToolGen是一家領先的生物科技企業，擁有基因組編輯器(CRISPR-Cas9)的基礎專利，專門應用於專利收益、醫學治療和農業科學三個核心領域，以推動研發與商業發展。CRISPR-Cas9作為關鍵基因組編輯技術，可精準修改細胞內遺傳變異，現已廣泛應用於生命科學領域。其核心專利已在10個主要國家和地區獲得受權，包括美國、歐洲、中國、澳洲和日本。此外，該技術已授權給行業跨國企業如孟山都（Monsanto）和賽默飛世爾（Thermo Fisher Scientific），展現全球競爭優勢。

關於引正基因 GenEditBio

引正基因成立於 2021 年，總部位於中國香港，是一家臨床階段的基因治療初創公司，致力於提供安全、精準、可程式設計和可根治的體內基因組編輯治療解決方案（簡稱「DNA 手術」），以填補臨床醫治未能滿足的需求。公司的核心研發領域包括新型 Cas 核酸酶基因組編輯器的開發，以及利用脂質奈米顆粒（LNP）與工程化蛋白遞送載體（PDV）實現安全和高效的體內遞送。公司在香港、北京和波士頓設有研究實驗室和辦公室。引正基因由頂級生命科學投資者資助，包括啟明創投、方圓資本、晟德、順天醫藥、香港科技園創投基金等。如要更多資訊，請到訪公司網頁www.geneditbio.com。

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