本次論壇以「THE NEXT ERA OF CGT IS HERE」為主題，吸引了近400位來自全球的參會者，包括諾貝爾生理學或醫學獎獲得者Craig Mello博士在內的全球科學家、企業領袖及投資人共同圍繞CGT前沿議題：從ex vivo向in vivo的關鍵轉型、如何突破製造中的CMC難題，以及資本與協作如何重塑行業發展軌跡等展開深度討論，為CGT產業的加速發展提供了實用參考。

論壇由金斯瑞集團歐洲區總裁吳盛博士主持。在論壇開幕致辭中，金斯瑞集團輪值CEO邵煒慧女士表示：「依託生命科學業務及子公司蓬勃生物，金斯瑞已提供從發現到商業化的CGT全流程解決方案，而聯營公司傳奇生物開發的CARVYKTI也已惠及全球超過9,000名患者，為眾多家庭帶來希望，彰顯了科學創新轉化為實際價值的力量。」

她指出，金斯瑞全球產業論壇始終致力於連線全球智慧，與學術界、產業界、監管機構、投資方以及CRO、CDMO等生態圈夥伴共同應對行業關鍵挑戰，把CGT的非凡潛力轉化為全球患者觸手可及的現實。

本屆論壇，諾貝爾生理學或醫學獎獲得者Craig Mello、賓夕法尼亞大學細胞免疫治療中心主任Carl June以及國際細胞與基因治療學會（ISCT）主席及董事會主席Miguel Forte發表了主旨演講。他們從科學、產業、臨床等視角出發，分享CGT最新技術突破與實踐經驗，為行業發展出謀劃策。

2006年，Craig Mello博士因發現「RNA幹擾（RNAi, RNA interference）機制」而榮獲諾貝爾生理學或醫學獎，他的研究奠定了現代核酸藥物與基因調控技術的基石。本次論壇，Craig Mello博士帶來了一場以「RNA幹擾：資訊烈焰中的分子火花」為主題的主旨演講。

他指出，RNAi療法高度可程式設計，僅需重新設定序列即可生成新的寡核甘酸，生產成本低廉，並能夠精準識別成熟mRNA，實現高度選擇性的基因表達調控。對比傳統小分子或生物藥，RNAi的可程式設計性也意味著「幾乎任何疾病靶點都能成為可治療對像」。

Mello介紹了siRNA靶向胎盤治療先兆子癇的案例。該藥物僅需皮下注射即可在數天內穩定母體血壓，使得「單劑量覆蓋整個孕晚期」成為可能。他強調，RNAi不僅可作為獨立療法，也可與細胞治療協同——例如在細胞輸注前後，短期調控關鍵基因，提高細胞功能或安全性。他認為，在未來絕大多數疾病領域，RNAi都會成為與CGT並列的重要技術路徑。

賓夕法尼亞大學細胞免疫治療中心主任Carl June教授，被譽為「CAR-T之父」，曾推動了全球首個CAR-T療法獲批上市。本次論壇，Carl June教授以影片形式分享了題為「CAR-T：現狀與未來」的主旨演講，全面回顧了CAR-T療法在血液腫瘤中的應用現狀及其在實體瘤中的研究進展。

他提到，二代CAR-T已在血液腫瘤中實現長期緩解，部分患者單次輸注後體內CAR-T細胞存活時間超過十年，而深入研究顯示，CAR-T在體內的永續性與訊號域以及患者體內的2型免疫水平密切相關，這為新一代CAR-T的設計提供了新的方向。

Carl June介紹了團隊開發的IL-18裝甲CAR-T，其在難治性淋巴瘤中帶來約80%的總體應答率，並顯著改善生存；IL-9裝甲CAR-T也展現出強勁協同效應，甚至在胰腺癌小鼠中實現完全治癒。他表示，如何讓CAR-T更有效進入實體瘤並保持持久活性仍是關鍵挑戰，而與溶瘤病毒的聯合策略正展現出希望，可明顯增強卵巢癌和轉移性胰腺癌患者的治療反應。

從罕見遺傳病到癌症與自身免疫性疾病，細胞與基因治療正一步步將「治癒」從夢想變為現實。今年論壇，橫跨學術、產業與監管三界的全能型領軍人物Miguel Forte發表了「穿越荒漠：細胞與基因治療的挑戰與信念之源」的主題演講。他強調，我們所做的一切都是為了患者，但在此之前必須做好科學研究與轉化，並建立成功的商業模式，從研發初期就應當考慮臨床應用、監管審批及市場策略，以確保患者最終受益。

面對安全性問題，Forte認為，每種療法都需要科學管理，而非否認安全風險。監管者對安全性也都保持現實態度，這是一個積極訊號。在他看來，理解價值、管理整個過程是關鍵。他呼籲業界對現實要有認知，在理性與熱情之間保持平衡，讓CGT不止於「可能」，而成為「可及」。

圍繞行業痛點與未來趨勢，本屆論壇還策劃了四場圓桌討論，涵蓋從技術創新到商業佈局的多個關鍵議題：

• 細胞治療的未來之路：多路徑創新與行業格局洞察
• 基因治療與mRNA療法
• 從實驗室到臨床：破解細胞與基因治療的CMC瓶頸
• 創新與投資，共築細胞與基因治療的未來

傳統體外CAR-T療法在血液腫瘤治療中的潛力有目共睹，但其生產週期長、工藝複雜、成本高昂，成為限制患者可及性和產業化推廣的主要瓶頸。為此，業界正積極探索新的解決路徑，其中in vivo CAR-T技術備受矚目——透過在患者體內直接完成T細胞的改造，有望顯著縮短製造週期、降低成本，並讓治療過程更加便捷和普惠。

在本屆以「細胞治療的未來之路：多路徑創新與行業格局洞察」為主題的圓桌討論中，全球知名生物醫藥創新媒體BioCentury生物製藥情報總監Stephen Hansen主持，與傳奇生物執行長黃穎博士、前強生首席科學官Paul Stoffels博士、西班牙罕見病生物醫學網路研究中心骨髓再生障礙部門負責人Paula Río博士、阿斯利康基因組工程部高階總監Marcello Maresca博士及以色列Sheba醫學中心高階生物治療中心主任Jonathan Esensten博士等業內領軍專家共同展開深度探討。

體內CAR-T的核心優勢在於直接在患者體內轉導T細胞，避免排斥反應，縮短製造週期並簡化供應鏈。黃穎博士分享了最新行業趨勢：體內CAR-T展現出巨大開發潛力，全球多家公司已廣泛佈局，但該療法仍面臨患者個體差異和免疫系統重建的挑戰。而且，嚴格的GMP監管和質量控制也是商業化的核心障礙。

Jonathan Esensten博士也提醒，體內CAR-T在免疫細胞快速耗竭的場景下，尤其是非癌症領域，可能發揮更大作用；在全球範圍內，去中心化製造與體內CAR-T的結合，有望為醫療資源有限的地區提供快速可及的治療方案。

患者的真實用藥需求正深刻推動新藥研發正規化的變革與進化。在面對基因異常所致的複雜疾病時，傳統療法往往無法奏效。在此背景下，基因療法與核酸藥物應運而生，它們能夠直接修復缺陷基因、在RNA層面對疾病進行精準幹預，從源頭上控制疾病。

在「基因治療與mRNA療法」圓桌討論中，Syngoi Technologies首席科學官Julen Oyarzabal博士擔任主持人，與賽諾菲RNA科學自動化部門負責人Sergio Linares Fernández博士、歐盟委員會聯合研究中心科學官Luigi Calzolai博士、義大利特倫託大學先進基因編輯技術實驗室負責人Anna Cereseto博士、倫敦帝國理工學院黏膜感染與免疫學講席教授Robin Shattock博士、Sensible Biotechnologies執行長兼聯合創始人Miroslav Gasparek展開深入討論。

mRNA療法已實現安全、可程式設計、靈活且成本可控的設計與生產，但仍面臨表達穩定性與持續性、免疫調控以及體內靶向遞送等挑戰。大家一致認為，mRNA療法未來發展重點在於最佳化表達、降低免疫原性、延長作用持續性、控制成本和提升全球可及性。Miroslav Gasparek提到，利用細胞平臺生成的天然修飾RNA可降低免疫原性，並提供更高的表達一致性。這種方法能減少對傳統原材料的依賴，最佳化供應鏈，降低成本，為大規模臨床應用創造條件。

儘管CGT在療效上取得了巨大突破，但從實驗室概念到可廣泛應用的臨床產品，仍面臨生產工藝複雜、開發難度高、技術門檻高以及法規監管嚴格等多重挑戰，這些因素在很大程度上限制了CGT產業的發展與普及。

在「從實驗室到臨床：破解細胞與基因治療的CMC瓶頸」的圓桌討論中，來自業界的資深專家共聚一堂，Pengwin Consultancy總監Peter Jones擔任主持，與蓬勃生物CGT技術中心技術長Jin Yin博士、Leucid Bio科學創始人兼首席科學官John Maher博士、荷蘭Sanquin血液供應基金會細胞治療實驗室負責人Marten Hansen博士以及RareGenix/Minaret Consulting CMC方向合夥人Dima Al-hadithi博士，重點討論了CGT研發向臨床轉化過程中最為關鍵的環節——CMC（化學、製造與控制）。

當前CGT面臨成功率低、成本高、生產流程複雜及模型預測性不足等多重挑戰。John Maher強調，CGT的高成本貫穿研發、生產與臨床全流程，核心在於流程繁雜且難以規模化，可以透過流程拆解、平臺統一和自動化降低成本；Jin Yin博士指出，CGT當前批准率不足2%，極低的開發成功率直接推高定價，而早期靶點選擇好至關重要，後期工藝最佳化無法彌補這一問題；Marten Hansen博士則提到，CGT批記錄往往多達300–500頁，資訊分散而難以管理，生產數字化將直接降低流程成本並提升質量。

總體而言，嘉賓普遍認為，CGT CMC真正突破點在早期規劃，靶點選擇、質量設計、可比性管理與供應鏈策略必須在專案前期明確，才能避免後期高成本、難變更的結構性瓶頸。

機遇與挑戰往往並存。在全球資本市場整體趨冷的背景下，如何精準識別和把握CGT領域的投資機會，最佳化資源配置並實現高價值回報，成為業內持續關注的核心議題。

在此次「創新與投資，共築細胞與基因治療的未來」圓桌討論中，多位業界資深專家齊聚一堂， Jefferies投資銀行生物製藥業務董事總經理兼美國區聯合負責人Michael Brinkman擔任主持人，與RA Capital Management投資團隊合夥人Laura Stoppel博士、NextBio Capital創始人兼執行合夥人盧紅波博士、BioGeneration Ventures普通合夥人Daniela Couto博士、UBS全球健康事業部董事總經理兼製藥業務全球負責人Michiel Broker博士以及Sofinnova Biovelocita Strategy合夥人Matthieu Coutet圍繞技術創新、市場趨勢、風險管理及資本佈局策略等議題深入探討。

細胞療法正處於轉型期。嘉賓認為自體CAR-T療法仍具臨床價值，盧紅波博士指出，自體療法雖複雜但仍有發展空間。目前，同種異體及體內CAR-T療法正成為未來投資焦點。Stoppel博士認為這些新型療法可有效彌補自體CAR-T的侷限。在基因治療領域，眼科、神經系統及心血管疾病被視為高潛力領域，「一次性治療」理念有望實現長期療效並降低治療負擔。從投資視角，產品的療效可靠性、持續性、安全性及成本可控性是大家關注的重點，技術遞送能力和安全管理是療法成功與投資價值的關鍵。

在各位專家學者的精彩討論中，2025倫敦•金斯瑞生物科技全球產業論壇圓滿落下帷幕。此次盛會匯聚了來自全球的生物醫藥行業精英，大家共同分享經驗與洞見，為細胞與基因治療產業的持續創新與發展注入了新動力。下一屆金斯瑞生物科技全球產業論壇預計將於 2026 年 JPM 醫療健康大會期間舉辦，未來，金斯瑞生物科技將繼續打造更加開放、包容的合作平臺，推動科研成果向臨床和市場轉化，秉持「以患者為核心」的理念，助力全球健康事業邁向更加光明的未來。

關於金斯瑞生物科技

金斯瑞生物科技股份有限公司（HK.1548）於2002年在新澤西成立，公司透過為研究人員及企業提供開發突破性治療方法和產品所需的基礎研發服務，加速生物科技及醫療保健領域的創新。作為值得信賴的全球領導品牌，金斯瑞以「用生物技術使人和自然更健康」為使命，在全球擁有超過5700名員工，為100多個國家和地區的20餘萬客戶提供優質服務。

更多資訊，請訪問金斯瑞官網 https://www.genscript.com